Ultimo aggiornamento: 7 mesi fa
L’EMA ha recentemente pubblicato il riassunto di ciò che è stato fatto nel 2019 riguardo ai medicinali ad uso umano.
Ecco i numeri:
- 30 nuovi API approvati
- 3 valutazioni accelerate (PRIME)
- 8 autorizzazioni condizionali
- 1 approvazione in condizioni eccezionali
- 7 farmaci orfani
- 4 opinioni negative
- 12 domande ritirate
- 5 biosimilari
- 1 ATMP
I medicinali approvati rientrano in diverse categorie: ematologia, infezioni, cancro, neurologia, endocrinologia, immunologia, psichiatria, uro-nefrologia, cardiovascolari, dermatologia, oftalmologia, vaccini, pneumologia, gastroenterologia, metabolici…
Contributi alla salute pubblica
Tra le autorizzazioni che hanno condotto ad importanti contributi per la salute pubblica compare un prodotto a base di cannabis per il trattamento di rare forme di epilessia infantile (Epidyolex).
Questo farmaco utilizza CBD altamente-puro come API ed è il primo prodotto a base di CBD a ricevere parere positivo nella procedura di approvazione.
Tra i farmaci di questa categoria troviamo anche:
- un farmaco per il cancro
- un medicinale per l’ipoglicemia severa da somministrare senza iniezione a partire dai 4 anni
- un farmaco orale a supporto della terapia insulinica per pazienti con diabete di tipo 1
- un impianto per il trattamento della dipendenza da oppiacei
- un ATMP per la beta-talassemia
- un medicinale per adulti che assumono anticoagulanti da utilizzare in caso di severa emorragia.
PRIME
Tra i farmaci che hanno seguito un percorso accelerato (PRIME), c’è il primo vaccino per l’immunizzazione attiva di soggetti adulti a rischio di infezione da Ebola (Ervebo).
Autorizzazione condizionale
Otto medicinali hanno ricevuto una raccomandazione per un’autorizzazione condizionale, una delle possibilità che permette ai pazienti l’accesso anticipato a nuovi farmaci.
Poiché questi medicinali rispondono a esigenze mediche insoddisfatte, l’autorizzazione condizionale consente l’approvazione precoce sulla base di dati clinici meno completi di quelli normalmente richiesti. Queste autorizzazioni sono soggette all’obbligo di generare dati completi post-autorizzazione.
Tra questi vi sono:
- 3 farmaci per la cura del cancro
- un medicinale cardiovascolare
- un farmaco per la beta-talassemia
- un medicinale per il linfoma b-cell refrattario
- il vaccino per l’Ebola
- un farmaco per la FCS (sindrome chilomicroanemia)
Circostanze eccezionali
Un farmaco è stato autorizzato in circostanze eccezionali, un percorso che consente ai pazienti l’accesso a medicinali che non possono essere approvati con un’autorizzazione standard in quanto non è possibile ottenere dati esaurienti. Questi medicinali sono soggetti a specifici obblighi di monitoraggio post-autorizzazione.
Il medicinale in questione è il Dectova, utilizzato per trattare influenze complicate e potenzialmente letali causate dal virus dell’influenza A o B negli adulti e bambini dai 6 mesi di età.
Farmaci orfani
Nel 2019 sono stati approvati 7 medicinali orfani destinati alla cura di malattie rare quali la sindrome di Cushing, leucemia mieloide acuta, fenilchetonuria, beta-talassemia, sindrome di Lennox-Gastaut…
Estensioni d’uso
Nel 2019 sono state approvate anche 60 estensioni d’uso. L’estensione dell’uso di un medicinale già autorizzato può offrire nuove opportunità di trattamento per i pazienti.
Pareri negativi
Il comitato per i prodotti medici ad uso umano ha adottato un parere negativo per quattro medicinali. Quando il Comitato non è in grado di raggiungere un accordo positivo sul rapporto rischio-beneficio di un medicinale, emette un parere negativo sulla domanda di autorizzazione.
Attività di farmacovigilanza
Una volta che un farmaco è stato autorizzato, l’EMA e gli Stati membri dell’UE monitorano costantemente la qualità e il rapporto rischio/beneficio del medicinale utilizzato nella vita reale.
Questo per ottimizzare l’uso del medicinale da parte dei pazienti, ottenere il massimo beneficio e proteggere i pazienti da effetti collaterali evitabili.
La sezione “Keeping medicines safe” contiene un riassunto delle attività di farmacovigilanza condotte dall’EMA nel 2019.
